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永利网上赌场:罕见病患者两大困境:确诊难,用药贵!

时间:2019/6/29 16:35:12  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要: 11个月大的果果出生6个月后被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩(SMA)-Ⅰ型,失去了支撑脖子的力量,只能歪在母亲肩上。如果不用药,一般活不过两岁。今年5月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华公司开发的Zolgensma上市,这是一款基因疗法药物,用于2岁以下SMA(SMN1)基...
        11个月大的果果出生6个月后被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩(SMA)-Ⅰ型,失去了支撑脖子的力量,只能歪在母亲肩上。如果不用药,一般活不过两岁。

今年5月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华公司开发的Zolgensma上市,这是一款基因疗法药物,用于2岁以下SMA(SMN1)基因的儿童。但该药定价212万美元,折合人民币约1448万元,被称为“史上最贵药物”。果果的父亲钟聪颖为此发出“卖身”求助帖,愿用夫妻二人余生劳动力和所有财产换取一支“高价药”,引发关注。

罕见病药物价格高企

据不完全统计,中国有2000多万罕见病患者。国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉在今年国际罕见病日时介绍,世界卫生组织把发病率在0.65‰到1‰的疾病定义为罕见病。很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗手段。而即便有药,也因为药价昂贵常常让患者望而却步。这跟罕见病本身的特征密切相关:由于患病人数较少且病情复杂,造成罕见病用药的市场相对较小,考虑到投入产出比,企业研发药物的积极性并不高。罕见病发展中心(CORD)创始人、主任黄如方向媒体介绍,在世界范围内只有不到5%的罕见病能得到有效的药物治疗。

去年5月,我国公布《第一批罕见病目录》,渐冻人、多发性硬化等121种罕见病被纳入其中。以多发性硬化病来说,目前DMT(疾病修正治疗)药物在国内获批上市的种类非常有限,第一个获批的口服一线DMT药物价格也不菲,每月费用一万多元,而且需终身服药控制病情进展,能用得上药的患者寥寥无几。

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